ruksolitinib CAS 941678-49-5

Ruksolitinib se koristi za liječenje mijelofibroze srednjeg ili visokog rizika, uključujući primarnu mijelofibrozu, mijelofibrozu nakon prave policitemije i mijelofibrozu nakon esencijalne trombocitemije. Mijelofibroza je po život opasan problem koštane srži koji se očituje sljedećim simptomima: povećanje slezene (splenomegalija), jak svrbež, groznica, noćno znojenje, gubitak težine, bolovi u kostima ili neobičan umor ili slabost. Također se koristi za liječenje policitemije vere kod pacijenata koji su prethodno bili liječeni hidroksiurejom koja nije dobro djelovala.
Ruksolitinib se također koristi za liječenje akutne reakcije presatka protiv domaćina (aGVHD) u bolesnika koji su bili liječeni drugim lijekovima (npr. steroidima) koji nisu djelovali dobro. Također se koristi za liječenje kronične reakcije transplantata protiv domaćina (cGVHD) kod pacijenata koji su liječeni s 1 ili 2 prethodna tretmana koji nisu dobro djelovali.

Ruksolitinib je vrsta ciljanog lijeka protiv raka koji se naziva blokator rasta raka. Blokator rasta raka blokira čimbenike rasta Open a glossary item koji potiču dijeljenje i rast stanica raka. Ruksolitinib djeluje tako da blokira gen Open a glossary item koji je važan za stvaranje krvnih stanica Open a glossary item. Ovaj gen se naziva Janus Associated Kinases 1 ili 2 (JAK 1 ili JAK2).
Morate napraviti krvni test za provjeru promjene JAK gena prije početka liječenja.

Ruksolitinib dolazi u obliku tableta koje se uzimaju na usta. Obično se uzima sa ili bez hrane dva puta dnevno. Uzimajte ruksolitinib svaki dan otprilike u isto vrijeme. Pažljivo slijedite upute na naljepnici na receptu i zamolite svog liječnika ili ljekarnika da vam objasni dio koji ne razumijete. Uzmite ruksolitinib točno prema uputama. Nemojte ga uzimati više ili manje ili ga uzimajte češće nego što vam je propisao liječnik.
Ako se liječite od mijelofibroze ili PV-a, liječnik vam može započeti s niskom dozom ruksolitiniba tijekom prva četiri tjedna liječenja, a nakon tog vremena postupno povećavati dozu, ne više od jednom svaka 2 tjedna. Ako se liječite od akutnog GVHD-a, liječnik vam može započeti s niskom dozom ruksolitiniba i može vam povećati dozu nakon najmanje 3 dana terapije. Ako se liječite od akutnog ili kroničnog GVHD-a, liječnik vam može postupno smanjiti dozu ruksolitiniba nakon najmanje 6 mjeseci terapije.
Ako ne možete jesti na usta i imate nazogastričnu (NG) sondu, liječnik vam može reći da uzimate ruksolitinib kroz nazogastričnu (NG) sondu. Vaš liječnik ili ljekarnik objasnit će vam kako pripremiti ruksolitinib za davanje kroz NG cijev.
Vaš će liječnik naručiti krvne pretrage prije i tijekom liječenja kako bi vidio kako ovaj lijek djeluje na vas. Vaš liječnik može povećati ili smanjiti vašu dozu ruksolitiniba tijekom liječenja ili vam može reći da prestanete uzimati ruksolitinib neko vrijeme. To ovisi o tome koliko dobro lijek djeluje na vas, rezultatima vaših laboratorijskih testova i o tome imate li nuspojave. Razgovarajte sa svojim liječnikom o tome kako se osjećate tijekom liječenja. Nastavite uzimati ruksolitinib čak i ako se osjećate dobro. Nemojte prestati uzimati ruksolitinib bez razgovora sa svojim liječnikom. Ako Vaš liječnik odluči prekinuti Vaše liječenje ruksolitinibom, Vaš liječnik može postupno smanjivati ​​Vašu dozu.
Zamolite svog ljekarnika ili liječnika za kopiju podataka proizvođača za pacijenta.

Ruksolitinib je općenito bio siguran i dobro se podnosio te je omogućio značajno smanjenje splenomegalije i simptoma kod pacijenata koji su ponovno započeli liječenje ruksolitinibom nakon prekida liječenja. U skladu s mehanizmom djelovanja ruksolitiniba, hematološke nuspojave bile su primarni uzrok prekida liječenja. U 207 pacijenata koji su ponovno započeli liječenje nakon prekida terapije, ruksolitinib je omogućio smanjenje palpabilne duljine slezene i simptoma prije i nakon prekida liječenja. Nakon ponovnog početka liječenja, bolesnici su mogli ostati na ruksolitinibu u srednjoj dozi od ≈10 mg dva puta dnevno, a većini bolesnika nije bio potreban novi prekid. Stope nuspojava nisu se povećale nakon ponovnog početka liječenja. Dodatno, stopa prekida nakon ponovnog početka liječenja bila je usporediva s onom uočenom u cjelokupnoj populaciji studije. Treba napomenuti da nije bilo dokaza o učinku ustezanja nakon prekida liječenja ruksolitinibom u ovoj skupini pacijenata.
Profil nuspojava ruksolitiniba u bolesnika sa srednjim rizikom bio je u skladu s onim prethodno prijavljenim u bolesnika s višim rizikom. Stope nehematoloških nuspojava bile su slične u obje skupine bolesnika, iako su oni s MF višeg rizika prijavili veće stope umora (12,9% naspram 5,5%). Reaktivacija herpes zostera primijećena je u obje skupine, pri čemu su pacijenti sa srednjim rizikom prijavili veće stope reaktivacije (8.0% naspram 3,6%).
Pacijenti sa srednjim -1-rizičnim MF-om postigli su klinički značajno smanjenje veličine slezene i poboljšanje simptoma u skladu s onima uočenim u srednjih-2- i visokorizičnih pacijenata uključenih u ovu studiju. U 24. tjednu, nešto više pacijenata sa srednjim --rizikom MF postiglo je veće od ili jednako 50% smanjenja u odnosu na početnu vrijednost palpabilne duljine slezene nego pacijenata u ukupnoj populaciji (63,8% u odnosu na 56,9%, redom); stope su bile slične u 48. tjednu (60,5% naspram 62,3%). Dodatno, sličan udio pacijenata u svakoj kohorti postigao je veće od ili jednako 50% smanjenja u odnosu na početnu vrijednost palpabilne duljine slezene u bilo kojem trenutku (ukupna populacija, 69%; pacijenti sa srednjim -1-rizikom, 77,6%). Medijan vremena do odgovora slezene također je bio sličan (4,7 u odnosu na 5,1 tjedan). Isto tako, udio pacijenata koji su postigli klinički značajna poboljšanja simptoma (≈30% do 40%) bio je unutar očekivanog raspona i u skladu s onim uočenim u ukupnoj populaciji JUMP (≈45% do 50%).